Przełom w leczeniu ciężkiego złożonego niedoboru odporności (SCID)
W najnowszym numerze New England Journal of Medicine opublikowano wyniki wieloletniej obserwacji skuteczności terapii genowej (ADA-SCID) w leczeniu jednej z najcięższych wrodzonych chorób immunologicznych – deficytu deaminazy adenozynowej (ADA), znanego również jako choroba „chłopca z bańki”. Wyniki: Terapia genowa ADA-SCID przestała być wyłącznie eksperymentem – obecnie daje trwałe, funkcjonalne „wyleczenie”: -100% przeżycia, -95%...
